更具新闻影响力网站
欢迎投稿本网站
主页 > 新闻 > 头条 >

罕见病患者,不该成为“医学的孤儿”

发布时间:2022-04-10 14:36   来源:未知    作者:admin

去年,自制药救儿子的云南父亲、因代购救命药被指贩毒的河南母亲,多次将罕见病患者的用药困境触目地撕开在大众眼前——二者孩子所罹患罕见病的背后,是已知超过7000种的罕见病。

据全国人大代表、贝达药业董事长丁列明介绍,这些已知罕见病中,超过5400种为严重性疾病。其中,有“95%的罕见病无药可医”,全国人大代表、荣昌生物董事长王威东告诉中国新闻周刊。

虽然世界卫生组织将罕见病定义为患病率在0.65‰~1‰的疾病或病变,但中国庞大的人口基数,再加上病种纷繁,眼下我国约有2000万患者受其所困。“这对社会、经济、医疗等方面都存在不容忽视的影响,是重要的公共健康问题之一”,丁列明表示。

罕见病患者用药困境背后,实则也是医药企业的研发困境。一方面,大多罕见病由基因缺陷所致,药物研发技术相对前沿;另一方面,单一罕见病领域患者容量较小,令企业很难收回高企的研发成本。

因此,丁列明认为,单纯依靠企业驱动和市场机制很难解决罕见病药物研发难题,需要从政策层面进一步加大引导和支持。王威东则在今年提出的议案中呼吁,相关部门应将罕见病诊疗及管理的系统性立法提上日程。

比贵更令人绝望的,是根本没有药

生活在东北一个小镇的林成北,永远无法忘记自己曾因缺药三度濒死的经历。他是甲型血友病患者,也常被叫做“玻璃人”,因为凝血功能有缺陷,一点伤口就可能致命。

2007年,他突发内脏出血住进ICU,急需注射“第八因子”(当时还是人凝血因子VIII)。但据他回忆,当时中国只有一家药厂生产这款药,医生推荐给他的销售手里总是断货,好多地方的病友到死也没等来一瓶。好在林成北家里人托上海的朋友找了好多关系,最终花了大价钱带回来够他用的1000单位,躺在医院里输血的日子才得以结束。

随着越来越多的不同类型的人凝血因子VIII在国内获批,林成北如今终于摆脱了随时被疾病带走的恐惧。

“但我们这样有药可治的,就算是花了天价,总还有点儿希望。那些根本没有药能用的罕见病病友只能是活一天算一天”,林成北对中国新闻周刊表示。

7000多种罕见病中,尚有95%根本没有针对性的药物。譬如愈发为大众熟知的“渐冻人”、“瓷娃娃”,眼下仍无药可医。

最近三年,王威东为了了解罕见病患者的实际情况,走访过医院和患者的家。一个年纪并不大的视神经脊髓炎患者给他留下了颇为深刻的印象。

由于自身免疫性缺陷,这个患者的视神经和脊髓神经已经被免疫系统破坏,眼睛再也看不到东西,人也整个瘫痪在床。作为成年男子,他的体重却只有几十斤。这个病又没有办法治,他也只能这样日复一日。

上一篇:危化企业从东部沿海加速向中西部转移,专家担心出现层层放松
下一篇:一人致残拖垮全家,委员建议集中托养重度残疾人

分享到:
0
最新资讯
阅读排行
广告位